Gentherapie für „Bubble Babys“ vielversprechend

Diese Bezeichnung rührt daher, dass den betroffenen Kinder fast die komplette körpereigene Abwehr fehlt, so dass sie möglichst abgeschirmt von ihrer Umwelt wie in einer Blase leben müssen. An sich harmlose Keime können für sie eine tödliche Gefahr darstellen.

Die beiden Studien dokumentieren im Fachblatt „Science Translational Medicine“ den Krankheitsverlauf bei 16 gentherapeutisch behandelten SCID-Kindern in Großbritannien. Die kleinen Patienten waren bei der Behandlung vier Monaten bis knapp vier Jahren alt, schreiben die Studienautoren Bobby Gaspar und Adrian Thrasher vom University College London. Den Kindern wurden blutbildende Stammzellen aus ihrem Knochenmark entnommen, in die intakte Gene für das Immunsystem übertragen wurden. Die so behandelten Zellen wurden wieder zurückverpflanzt.

Bei 13 der 16 Kinder schlug die Behandlung wie gewünscht an. Bei ihnen nahm das Immunsystem demnach die Arbeit zwar nicht komplett auf, ihnen gehe es jedoch den Umständen entsprechend gut, sie könnten etwa eine normale Schule besuchen, berichten die Ärzte. Von den übrigen entwickelte eines eine Leukämie - eine Komplikation, die auch bei Behandlungsversuchen in Frankreich aufgetreten war. Es wurde mit einer Chemotherapie behandelt. Bei den beiden anderen funktionierte die Behandlung unter anderem aus technischen Gründen nicht. Sie bekommen heute ein Enzym, das ihrem Immunsystem fehlt, künstlich verabreicht.

Auch die Transplantation von Stammzellen aus dem Knochenmark eines Spenders kann gegen SCID (Severe Combined Immunodeficiency Disorder) oft helfen. Doch nicht alle Patienten fänden einen geeigneten Spender, und es bestehe die Gefahr, dass der Körper die fremden Zellen nicht verträgt, schreiben die Mediziner. Die präsentierten Ergebnisse aus Großbritannien bestätigen laut einem Begleitkommentar die Erfahrungen aus anderen Zentren. Auch in Frankreich, Italien und den USA werden derartige Gentherapien angewendet.